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从定价机制到支付保障,罕见病药物如何打通落地“最后一公里”?

21世纪经济报道见习记者林昀肖实习生兰鑫宇 “解决罕见病用药支付保障的关键并非在医学领域,而是在经济学方面。”日前,在由北京病痛挑战公益基金会举办的第五届罕见病合作交流会上,北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波教授指出。

据弗若斯特沙利文联合北京病痛挑战公益基金会发布的《2023中国罕见病行业趋势观察报告》显示,全球目前已知的罕见病超过7000种,全球罕见病患者已超过3亿,其中我国大约有近2000万患者与罕见病作斗争。但目前我国2000万罕见病患者长期面临着诊疗用药方面的挑战。这其中罕见病药品的定价机制及支付保障尚存在诸多堵点,也成为阻碍罕见病实现“最后一公里”的一大障碍。


(资料图片)

在罕见病定价机制与支付保障方面,北京市医疗保险事务管理中心主任郑杰认为,单纯压低价格作为主要治理手段并不可行,需要将探底的定价改变成充分利用医保资源结余空间的分配,重构价值体系,解决药品分配问题。陶立波建议设立专门保障基金账户作为补充性机制,为罕见病患者和孤儿药的保障提供一个更加灵活和全面的途径。中国社会科学院世界社保研究中心主任郑秉文则提出设立“国家罕见病保障基金”的具体思路。

破解罕见病药品的定价机制

据了解,在2022年通过“国谈”初审目录中的19款罕见病药物,超过10款药物的年治疗费用在30万元以上,其中诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶注射液、汉光药业治疗酪氨酸血症Ⅰ型的尼替西农胶囊、协和麒麟治疗X连锁低磷性佝偻病的布罗索尤单抗的年治疗费用均超过百万元。

高价成为实现罕见病“最后一公里”绕不开的难题,从政府的角度而言,国家医保局医药服务管理司原司长熊先军认为,药品领域的企业自主定价不是市场定价。药品是一种特殊的商品,患者没有选择权,企业自主定价难以反映需求方的价格意愿,很多罕见病没有纳入医保,要归结于企业自主定价、定得很贵,造成价格明显偏离市场。熊先军强调:“罕见病患者的特殊保障机制绝对不是建立在天价药、高价药之上,而是建立在谈判价格形成基础上的。”

然而,在药品厂商看来,罕见病的价格较高有一定特殊性,赛诺菲(中国)罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾表示,企业选择做罕见病,意味着有更大的分母和极小的分子。分母是企业在研发、生产、推广、诊断与患者援助等环节产生的成本,将这些成本比普通病更高,同时企业还需要保证有合理的利润回报,分摊到极少数罕见病患者身上的药价就可能达到百万级别。

对此,郑杰指出,一味压低价格作为主要治理手段不可行,这样做会打击产业链的生产积极性,尤其在罕见病领域。在郑杰看来,罕见病用药用量较少,本身并没有太多利润。如果再将价格压得过低,药品厂商将失去生产动力。此外,过低的价格使得企业处于不对等的地位还容易滋生质量隐患和恶性竞争等问题。

针对目前存在的问题,如何从长期角度让药价回归价值,探索出更加合理的定价机制,让罕见病药能够更多地纳入医保目录成为关注的重点,郑杰提出了两种破题思考。

首先,需要改变探底式的定价方式,应该摸清企业生产的成本,然后根据实际情况给予合理定价,而不是单纯地将价格压低。可以探索将基金可支配的空间分配下去,以达到利益最大化的效果。这样,厂商和产业链都能享受到基金的支持,从而激发更大的研发生产动力。

其次,需要重构价值体系,解决药品分配问题。必须建立药品的价值体系,将每个药品分级,然后根据其价值体系的定量分配资金。以此建立起合理的逻辑思维,根据价值体系分配资源,对于罕见病药品来说更为有利。目前存在的“一刀切”式的定价,如30万、50万的隐形限制,原因就在于没有更精确地预算到各个临床领域,如果能预算到各个临床领域,就能够对不同治疗领域的药品进行更准确的上限设定,而不再是“一刀切”的方式。

“我们向医保部门提出的建议是围绕如何充分利用基金可支配空间和构建价值体系展开。通过精准计算每年的收支趋势,将空间合理分配下去,对市场将起到一针强心剂的作用,并且将空间分配到具体治疗领域尤为重要。我们已经建立一套模型,逐层剖析问题,首先计算每年用于药品的支出,然后确定每年可投入的基金份额,接着将其分配到不同临床治疗领域,并对不同领域采取政策上的倾斜,从而让政策更加精准地发力。” 郑杰分析称。

总体而言,郑杰认为,医保的战略布局可以用两个词来形容:先转型,后重构。转型即让市场价值观得到修复,去除掉水平,迎来更充足的资源空间。将探底的定价改变成充分利用医保资源结余空间的分配,特别是针对不同临床领域药品的分配,采取保护性的分配。同时,还需要对药品的价值和价值体系进行重构,建立一个合理的价值体系,将更充足的空间分配给真正有价值的药品,特别是罕见病用药。

“虽然我们目前尚未完全满足大家的要求,但这是一个循序渐进的过程。通过积累和研究,将不断发现更好的工具、科学合理的方法方式,使得我们的资源变得可分配。这需要我们共同期待。”郑杰表示。

“关键在于经济学”

除需要探索出更合理的罕见病定价机制外,支付保障成为实现罕见病药品可及,达成落地最后一公里的另一重要议题。对此,陶立波表示,解决罕见病用药支付保障的关键并非在医学领域,而是在经济学方面。“只要我们能够解决经费和激励机制的问题,我相信厂商将会积极投入研发和供应,而医生也会更愿意为罕见病患者提供更多诊疗服务。”

对于某些昂贵的罕见病孤儿药,基本医保往往无法提供足够的保障。在这种情况下,必须寻找其他机制来进行补充性的保障。

目前,有两种机制,一种是除国家基本医保外,政府、商业保险、医疗机构和公益慈善组织等多方机构共同合作,分摊罕见病的费用。例如,某种药品售价为100万,国家医保可负担30万作为上限,然后商业保险、慈善机构、企业等多方协调以便将费用分摊下来。这种多元化保障机制,如果能够实现,将有望解决罕见病昂贵的医药费用问题。

然而,这种分摊机制在管理方面也面临一些问题,陶立波指出:“其中主要的问题是产生高昂的组织成本。例如,国家医保承诺一年内为罕见病药品提供30万的费用,但是否能够保证筹集到剩下的70万?如果筹资不足,那30万的支付岂不是徒劳无功?”

第二种机制是补充保障机制,罕见病药品的高费用是必然的,药品制造商需要回收成本和获得利润,在这种情况下,厂商首先与国家医保进行洽谈,如果洽谈成功,就建立了一个保障基础。对于罕见病药品而言,只要能将费用降至年均30万以内,国家医保就会承担大部分费用,这样就解决了保障问题。但如果药品制造商和国家医保未能达成一致,那么单纯要求医保支付20万也是没有意义的。

面对上述困境,陶立波提供另一种思路,如果厂商暂时无法与国家医保达成协议,就应通过其他途径筹集罕见病的专门保障基金账户。该账户专门用于保障暂时无法纳入国家医保的罕见病药品,同时在过程中建立一个合理的机制,要求厂商在该专项保障机制中首先向第一位患者提供服务,并持续收集数据和证据。厂商每年需要逐渐调整费用,不能一直坚持高价不变,随着时间推移,当药品的价值得到临床专家的认可,并有足够的患者数据支持时,费用也会逐渐降至可以与国家医保谈判的程度,然后将药品纳入国家医保范围。通过这个专项基金腾出的空间,新的罕见病药品得以纳入,从而形成一个流畅的、持续更新的途径。

“如果这个运作问题得以解决,这个专项基金能够建立起来,相信罕见病患者和孤儿药的保障将拥有一个更加灵活和全面的途径。” 陶立波认为。

郑秉文也提出通过建立“国家罕见病保障基金”的方式,为罕见病群体建立专项基金,其建立和推行主要包括四项步骤。第一步,建立独立的法人机构,命名为“国家罕见病保障基金”。第二步,该法人机构与各省的医保签订合同,将当年医保收支结余余额的80%集中上缴,连续五年形成一个资金池。第三步,该机构注册资本金为10亿人民币,由财政部先行垫付。第四步,初始资金委托全国社会保障基金理事会进行投资,每年产生的利息中剔除3%行政运营成本,并假定在收益中的20%用于再充作基金的本金。目标是让基金的收益高于CPI和社会平均工资增长率,以保持购买力不降低。剩余的77%用于每年罕见病的用药保障,用于集体谈判和购买药品。

“罕见病种子基金的本质在于,初始资本源自制度红利,指运用不同制度运行之间的差异性获益的行为和结果。该基金将代表政府践行、引领和多方支付,并成为引导和动员社会资源的平台和机制。” 郑秉文认为。

此外,郑秉文还向 21 世纪经济报道等记者表示,如果种子基金能付诸实施,可以为罕见病药品供给方提供一个非常好的预期,一旦建立针对罕见病的种子基金,各家罕见病药品供应商将立即涌入这个市场,从而增加了市场的供给方。随着供给方的增多,种子基金的谈判对手也会随之增加,这将显著提高达成交易的可能性。

(文章来源:21世纪经济报道)

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